II期試驗顯示，口服Apremilast對白塞病患者口腔潰瘍的改善迅速且有臨床意義
第12周時，71%的患者獲得完全緩解，潰瘍消失
Apremilast同時改善生活質量指標和活動性口腔潰瘍相關的疼痛，後者是白塞病的核心表現
該病屬慢性炎性孤兒病，歐美現有治療藥物有限
瑞士布德利--(美國商業資訊)--CelgeneCorporation(NASDAQ:CELG)的全資子公司CelgeneInternationalSàrl今天呈報了apremilast治療白塞病的II期試驗(BCT-001)結果，apremilast是該公司磷酸二酯酶4(PDE4)靶向抑制劑類別中的第一種口服藥。這些結果在聖迭戈召開的2013年美國風濕科學會(ACR)/風濕科健康專業人員協會(ARHP)年會上呈報。這些結果已作為ACR官方新聞節目的一部分進行了報道，該節目報道的數據代表ACR年會上呈報的質量最高、最有意義的研究。
II期試驗顯示，口服Apremilast可有效改善白塞病患者口腔潰瘍症狀
白塞病是一種罕見的慢性炎性疾病，特征是口腔和生殖器反復潰瘍、皮膚和眼部病灶(可引起失明)和關節炎症。炎症也可累及腦和胃腸道。
這些數據今年6月在歐洲抗風濕病聯盟(EULAR)年會上也進行了呈報，數據顯示，第12周時，apremilast組患者的完全緩解(即無活動性口腔潰瘍)率顯著高於安慰劑組(apremilast組71%;安慰劑組29%;p<0.0001)。第12周時，基線時有生殖器潰瘍的患者(n=16)中，接受apremilast者完全緩解率為100%，接受安慰劑者為50%(p=0.036)。
土耳其伊斯坦布爾Cerrahpasa醫學院副教授GulenHatemi,M.D.說：“白塞病對患者的生活質量能夠產生嚴重的不良影響，而可用的治療藥物有限，因此明確需要新藥來幫助該患者人群。我們感到鼓舞的是，這一重要的II期研究發現有迅速緩解，而apremilast有望治療這一孤兒病的口腔潰瘍。”
Apremilast對口腔潰瘍的有益效應在2周內達到穩定效應，並隨著患者堅持治療而持續。
第12周時，apremilast還可改善若干患者自訴的轉歸評分，包括《白塞病現症活動性評定表》(BDCAF)、《白塞綜合征活動性評分》(BSAS)畫畫《白塞病生活質量工具》(QoL)。apremilast組的口腔潰瘍疼痛改善也顯著優於安慰劑組(apremilast組-44.7±24.30;安慰劑組-16.0±32.54;p<0.0001)。
不良事件(AEs)的類型和嚴重程度與apremilast已知的安全性特征相同。BCT-001顯示，治療中出現的不良事件(TEAE)、包括重度和嚴重不良事件(SAEs)以及不良事件所致的停藥，30毫克每天2次(BID)組與安慰劑組相同。apremilast組報告的SAEs均不超過1次。30毫克BID組的5種最常見TEAEs中，2種(頭痛和白塞綜合征/加重)與安慰劑相同，而APR30毫克BID組的惡心、腹瀉和嘔吐較多。
這一罕見的慢性炎性疾病病因不明，可用治療藥物有限。治療選擇大致依賴於不同受累器官系統的表現。醫生推薦的治療選擇大致旨在減輕具體的患者症狀群，可包括非類固醇抗炎藥(NSAIDS)、免疫抑制劑和延緩病程的抗風濕藥(DMARDS)，這些藥物核准用於其他適應證。
這些結果來自於新藥研究。Apremilast未獲准用於任何適應證。
基於PALACE1、2、3銀屑病關節炎的匯總數據的新藥申請(NDA)和新藥遞交(NDS)分別於2013年第一和第二季度呈送給美國和加拿大的衛生部門。向美國食品藥品管理局遞交的銀屑病NDA以及向歐洲遞交的銀屑病關節炎/銀屑病聯合上市授權申請(MAA)正在准備中，將於2013年第四季度呈送。公司目前正在尋求機會，以便在若干國家申請白塞病適應證。
(實習編輯：徐潤蘭）
